การบำบัดด้วยการแก้ไขจีโนมโซมาติกกำลังกลายเป็นความจริง แต่การถกเถียงเรื่องจริยธรรม

การบำบัดด้วยการแก้ไขจีโนมโซมาติกกำลังกลายเป็นความจริง แต่การถกเถียงเรื่องจริยธรรม

ผู้เชี่ยวชาญหลายร้อยคนจากทั่วโลกมารวมตัวกันที่สถาบันฟรานซิส คริก ในลอนดอนในสัปดาห์นี้ เพื่อเข้าร่วมการประชุมสุดยอดระหว่างประเทศครั้งที่สามว่าด้วยการแก้ไขจีโนมมนุษย์ ในการประชุมสุดยอดครั้งแรกและครั้งที่สองซึ่งจัดขึ้นที่กรุงวอชิงตัน ดี.ซี. ในปี 2558 และฮ่องกงในปี 2561 ผู้เชี่ยวชาญชั้นนำด้านการวิจัยได้แบ่งปันสิ่งที่ค้นพบและอภิปรายว่าควรใช้อย่างไร โอกาสในการรักษาโรคบางอย่างโดยการเปลี่ยนชิ้นส่วนของ DNA ของเราที่เป็นสาเหตุของโรคนั้นกำลังกลายเป็นความจริง 

การรักษาแก้ไขจีโนมโซมาติกสำหรับโรคเซลล์รูปเคียวถูกกำหนด

ให้ได้รับการอนุมัติตามกฎระเบียบในสหรัฐอเมริกาในปลายปีนี้ “การส่งมอบ” เป็นปัญหาที่เกิดซ้ำ: การส่งมอบการเข้าถึงที่เท่าเทียมกันในการบำบัดด้วยการแก้ไขจีโนม การวิจัยอย่างต่อเนื่องเพื่อเพิ่มประสิทธิภาพระบบการนำส่งสำหรับอุปกรณ์แก้ไขจีโนม และการส่งมอบมาตรการเพื่อส่งเสริมการอภิปรายเกี่ยวกับกฎระเบียบ ธรรมาภิบาล การมีส่วนร่วมของสาธารณะและผู้ป่วย

เป็นอิสระ อิสระ และอิงตามหลักฐาน

ผู้ได้รับรางวัลโนเบลชาวอเมริกัน เดวิด บัลติมอร์ กล่าวอย่างเหมาะเจาะในคำปราศรัยเปิดงานของเขาว่า “เทคโนโลยีใหม่ยังคงท้าทายสังคมของเราต่อไป” การถือกำเนิดของเทคโนโลยีตัดต่อยีน CRISPR ซึ่งย่อมาจาก “Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats” ได้ยืนยันข้อเสนอนี้อีกครั้ง โดยจุดประกายการสนทนาระดับโลกเกี่ยวกับประเด็นด้านจริยธรรมและกฎระเบียบที่เกี่ยวข้อง

ห้าปีหลังจากการประชุมสุดยอดครั้งล่าสุด เทคโนโลยี CRISPR เติบโตขึ้นอย่างต่อเนื่อง เป็นงานที่ผ่านไปไม่ได้ในการรวบรวมการพัฒนาทั้งหมดทั้งในด้านวิทยาศาสตร์และจริยธรรมของเทคโนโลยี CRISPR สิ่งเหล่านี้จะกล่าวถึงโดยอ้างอิงถึงประเด็นสำคัญที่เกิดขึ้นในระหว่างการประชุมสุดยอด – การพัฒนาทางวิทยาศาสตร์ การเข้าถึง และความสำคัญของการมีส่วนร่วมของสาธารณะและผู้ป่วย

เดวิด หลิว นักเคมีและนักชีววิทยาชาวอเมริกันรายงานการค้นพบการใช้ ” การตัดต่อเฉพาะ ” เพื่อรักษาภาวะทางพันธุกรรม เช่น โรคฮันติงตัน และอาการผิดปกติของฟรีดรีช ซึ่งแตกต่างจาก CRISPR ซึ่งทำการตัดต่อดีเอ็นเอแบบเกลียวคู่ การตัดต่อแบบไพรม์จะทำให้เกิดการตัดแบบเกลียวเดี่ยว สิ่งนี้ทำให้มีความหลากหลายและแม่นยำยิ่งขึ้นสำหรับการลบและการแทรกลำดับพันธุกรรมตามเป้าหมาย

การประชุมสุดยอดนี้ได้ยินเกี่ยวกับการรักษาโดยใช้ CRISPR 

สำหรับโรคเซลล์เคียวของ Vertex Pharmaceutical การรักษานี้คาดว่าจะกลายเป็นการบำบัดด้วยการแก้ไขจีโนม CRISPR ที่ได้รับอนุมัติครั้งแรกในปลายปีนี้

นอกจากนี้ยังมีรายงานการวิจัยโดยใช้เทคโนโลยี CRISPR ในการรักษาโรคต่างๆ เช่น Duchenne muscular dystrophy, มะเร็ง, HIV/AIDS, โรคหัวใจและกล้ามเนื้อ และภูมิคุ้มกันบกพร่องที่มีมาแต่กำเนิด Eric Olson นักชีววิทยาระดับโมเลกุลชาวอเมริกันรายงานความสำเร็จในการใช้การแก้ไขฐานเพื่อกำหนดเป้าหมาย CaMKIIδซึ่งเป็นตัวควบคุมกลางของการส่งสัญญาณการเต้นของหัวใจในการฟื้นฟูการทำงานของหัวใจ เพื่อรักษากล้ามเนื้อหัวใจตาย

ความเสมอภาคครอบคลุมมากกว่าการพิจารณาต้นทุน การเข้าถึง และการเป็นเจ้าของ ไปจนถึงการมีส่วนร่วมและผลผลิตการวิจัย ซึ่งหมายถึงความสามารถในการผลิตความรู้ อำนาจอธิปไตยของข้อมูลและการเก็บรวบรวม การเข้าถึงความรู้ล่าสุด โอกาสในการทำงานร่วมกันและโครงสร้างพื้นฐานเพื่ออำนวยความสะดวกในการสรรหาและทดลองใช้วิธีการรักษาใหม่ๆ

ประเด็นการเข้าถึงมีความเกี่ยวข้องอย่างยิ่งกับประเทศที่มีรายได้น้อยและปานกลาง ซึ่งอาจได้รับผลกระทบจากความไม่เท่าเทียมเชิงระบบและเชิงโครงสร้าง นโยบายและภูมิทัศน์ทางการเมือง ข้อจำกัดทางเศรษฐกิจ และการเหยียดเชื้อชาติทางวิทยาศาสตร์ยิ่งทำให้ความไม่เท่าเทียมนี้ขยายเวลาออกไปอีก

Gautam Dongre ซึ่งเป็นตัวแทนของ National Alliance of Sickle Cell Organizations India บรรยายถึงความเป็นจริงของผู้ที่ป่วยด้วยโรคเซลล์รูปเคียวในอินเดีย ซึ่งการเข้าถึงการรักษาเป็นเรื่องที่เลวร้าย:

“สิ่งสำคัญอันดับแรกของเราคือการมีชีวิตอยู่เพื่อรับการบำบัดด้วยยีนในอนาคต”

มุมมองของผู้ป่วยและการมีส่วนร่วมของประชาชน

การประชุมสุดยอดยังเป็นเวทีสำหรับประสบการณ์และข้อกังวลของผู้ที่มีประสบการณ์เกี่ยวกับโรคทางพันธุกรรม ซึ่งรวมถึงข้อมูลเชิงลึกเกี่ยวกับบทบาทและประโยชน์ของการมีส่วนร่วมของสาธารณะ เช่น กลุ่มผู้สนับสนุนผู้ป่วย กลุ่มชุมชนที่ทำด้วยตัวเอง และคณะลูกขุนของพลเมือง

การนำเสนอที่น่าจดจำจาก Victoria Grey ซึ่งเป็นผู้รับการรักษา CRISPR รายแรกสำหรับโรคเซลล์เคียวของ Vertex Pharmaceutical เน้นผลกระทบที่เปลี่ยนแปลงชีวิต เกรย์กล่าวว่า “ซูเปอร์เซลล์” ที่ดัดแปลงด้วย CRISPR ของเธอได้รักษาเธอแล้ว ทำให้เธอมีชีวิตที่ปราศจากโรค ศักยภาพอันยิ่งใหญ่ของเทคโนโลยี CRISPR สามารถเกิดขึ้นได้จริง แต่ที่สำคัญ ทุกคนจะต้องสามารถเข้าถึงได้

สรุปข้อสังเกต

เทคโนโลยี CRISPR ควรได้รับการควบคุมอย่างไร? นี่เป็นคำถามที่สำคัญ

ดังที่ผู้จัดงานประชุมสุดยอดได้กล่าวไว้การแก้ไขจีโนมโซมาติกมี “ความก้าวหน้าที่น่าทึ่ง” ซึ่งแสดงให้เห็นถึงความสามารถในการ “รักษาโรคที่รักษาไม่หาย” จำเป็นต้องมีการวิจัยเพิ่มเติมเพื่อกำหนดเป้าหมายโรคต่างๆ และเพิ่มความเข้าใจของเราเกี่ยวกับความเสี่ยงและผลกระทบที่ไม่ได้ตั้งใจ

การแก้ไขจีโนมแบบ “โซมาติก” (ซึ่งทำให้เกิดการเปลี่ยนแปลงที่ไม่สามารถถ่ายทอดทางพันธุกรรมได้) จะแตกต่างจากการแก้ไขจีโนมสายเลือดและพันธุกรรม (ซึ่งทำให้เกิดการเปลี่ยนแปลงที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมได้)

การวิจัยพื้นฐานสำหรับการแก้ไขจีโนมสายพันธุกรรมซึ่งไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อการสืบพันธุ์ กำลังดำเนินการ ตัวอย่างเช่น ในเซลล์สืบพันธุ์และเอ็มบริโอ เพื่อสำรวจลักษณะต่างๆ ของการพัฒนาในช่วงแรก อย่างไรก็ตาม คณะกรรมการจัดงานสรุปว่าการแก้ไขจีโนมมนุษย์ที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมเพื่อวัตถุประสงค์ในการสืบพันธุ์ “ยังไม่เป็นที่ยอมรับในขณะนี้” เนื่องจากไม่มีหลักฐานทางคลินิกเกี่ยวกับความปลอดภัยและประสิทธิภาพ การอนุญาตทางกฎหมาย และการกำกับดูแลที่เข้มงวด

แนวคิดของ “ปลอดภัยเพียงพอ” ถูกสอบสวน – ควรใช้จริยธรรมของใครในการตัดสินคุณค่านี้? แนวคิดเรื่องความปลอดภัยข้ามไปยังพื้นที่ที่เกินความเสี่ยงทางการแพทย์ที่กำหนดไว้หรือไม่?

เป็นที่น่าสังเกตว่าการยอมรับความเสี่ยงและการรับรู้ถึงความปลอดภัยถูกกำหนดโดยตำแหน่งของแต่ละคนในประเทศ วัฒนธรรม สถานะทางเศรษฐกิจและสังคม และประสบการณ์ชีวิต

ในปี 2021 องค์การอนามัยโลกได้เผยแพร่กรอบการทำงานสำหรับควบคุมการแก้ไขจีโนมมนุษย์ สิ่งนี้ยังคงไว้ซึ่งอำนาจในฐานะตัวอย่างสำหรับเส้นทางสู่กรอบการกำกับดูแลที่เหมาะสม แม้ว่าจะไม่กำหนดกฎเกณฑ์มากเกินไป แต่ก็ได้รับการออกแบบมาให้ปรับใช้ได้ในเขตอำนาจศาลใดๆ ในปีนี้ ยูกันดาวางแผนที่จะใช้กรอบการทำงานเป็นโครงการนำร่อง

คณะกรรมการจัดงานเรียกร้องให้มีการดำเนินการระดับโลกเพื่อสำรวจมาตรการสำหรับเส้นทางที่เท่าเทียมและราคาไม่แพงในการเข้าถึงการบำบัดด้วยการตัดต่อจีโนม การหารือระดับโลกที่กำลังดำเนินอยู่นั้นยังไม่สมบูรณ์ และบางทีอาจไม่มีวันสมบูรณ์ ซึ่งตอกย้ำความจำเป็นในการเจรจาร่วมกันเพื่อดำเนินการประชุมสุดยอดครั้งนี้ และต่อยอดด้วยงานวิจัย นวัตกรรม และความร่วมมือ

Credit : เว็บแท้ / ดัมมี่ออนไลน์